Clinical Newswire

急性骨髄性白血病（AML）は、成人白血病の最も一般的な形態の一つである。

FLT3遺伝子変異の白血病細胞を有するAML患者の約30％は特に予後不良であり、疾患は悪性の傾向があり、再発率が高い。

標的治療により他の血液がんの治療が改善する中、AMLにおいても進歩がみられた。

ミドスタウリンは、変異FLT3を含む多くの酵素を阻害する実験的薬剤である。

この第III相多国籍無作為化試験では、この変異遺伝子を有する18～60歳の成人において標準化学療法単独と比較した場合、ミドスタウリンを標準化学療法に加えることで生存率が改善されるか否かの分析が行われた。

研究では、FLT3変異AML成人患者717名をピル形状のミドスタウリン投与群（360名）もしくはプラセボ投与群（357名）に振り分け、準化学療法に加えられ、その後、新薬による維持療法が1年間続けられた。

ミドスタウリン投与群において、寛解、再発または死亡の中央値ともに、8か月であったのに対し、標準治療群ではわずか3か月であった。

ミドスタウリン追加の標準化学療法と1年間の維持療法における全生存期間中央値（74.7か月）は、標準的治療単独群（26.0か月）に対して、有意な改善を示した。

これらの知見は、ミドスタウリンを標準化学療法レジメンに追加することで、変異AMLの成人患者における転帰が改善されることを示唆する。

Richard Stone氏へのvideo interviewとpress conferenceはこちら。

http://ecancer.org/news/8281　　　
（2015年12月6日公開）