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08 Nov 2023
2023年10月31日、米国食品医薬品局（FDA）は、局所進行切除不能または転移性胆道がんに対するペムブロリズマブとゲムシタビンおよびシスプラチンとの併用を承認した。
有効性はKEYNOTE-966試験で評価された。KEYNOTE-966試験は多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験で、切除不能または転移性局所進行胆道がんで、進行がんに対する全身療法を受けたことのない患者1,069名が登録された。
患者は、1日目にペムブロリズマブを投与し、3週間ごとに1日目と8日目にゲムシタビンおよびシスプラチンを投与する群、または上記のスケジュールで1日目にプラセボを投与し、さらにゲムシタビンおよびシスプラチンを投与する群にランダム化（1：1）された。
治療は、許容できない毒性または疾患進行が起こるまで続けられた。
シスプラチンは最大 8 サイクル投与された。 ゲムシタビンは医師の判断で継続された。
ペンブロリズマブまたはプラセボは、疾患進行まで、許容できない毒性が現れるまで、または最長 2 年間継続された。
おもな有効性の尺度は全生存期間だった。
ペムブロリズマブ群は、プラセボ群と比較して、統計的に有意な全生存期間の改善を示し、ハザード比は 0.83 (95% 信頼区間: 0.72、0.95；片側 p 値 = 0.0034）だった。
全生存期間中央値は、各群で12.7か月（95％CI：11.5、13.6）、10.9か月（95％CI：9.9、11.6）であった。
ペムブロリズマブ中断につながる副作用は患者の55%で発生した。
中断につながる最も一般的な副作用または臨床検査値異常（2%以上）は、好中球数減少、血小板数減少、貧血、白血球数減少、発熱、疲労、胆管炎、ALT増加、AST増加、胆道閉塞だった。
ペムブロリズマブの推奨用量は、疾患進行または許容できない毒性の出現まで、3週間ごとに200 mg、または6週間ごとに400 mgである。
ペムブロリズマブを同日投与する場合は、化学療法の前に投与する必要がある。
（2023年11月3日公開）
