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31 Oct 2023

2023年10月24日、Food and Drug Administration（FDA）は、FDAが承認した検査で検出された感受性イソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1（IDH1）変異を有する再発または難治性の骨髄異形成症候群（MDS）の成人患者を対象にivosidenibを承認した。

FDAはまた、Abbott RealTime IDH1 Assayを、ivosidenib投与患者を選択するコンパニオン診断装置として承認した。

承認は、IDH1遺伝子変異を有する再発または難治性MDSの成人患者18名を対象とした非盲検、単群、多施設共同試験であるAG120-C-001試験に基づいている。

IDH1遺伝子変異は、末梢血または骨髄において局所または中央の診断検査により検出され、Abbott RealTime IDH1 Assayによりレトロスペクティブに確認された。

Ivosidenibは、1日500 mgの開始用量で、病勢進行、許容できない毒性、または造血幹細胞移植が行われるまで、28日間サイクルで継続経口投与された。

治療期間の中央値は9.3か月であった。
患者1名が、ivosidenib投与後に幹細胞移植を受けた。

有効性は、完全寛解（CR）または部分寛解（PR）（2006 International Working Group response for MDS）率、CR+PR期間、輸血依存から自立への転換率によって確立された。

観察された反応はすべてCRであった。
CR率は38.9％（95％CI：17.3, 64.3）であった。

CRまでの期間中央値は1.9か月（範囲：1.0～5.6か月）、CR期間の中央値は推定不能（範囲：1.9～80.8か月以上）であった。

ベースライン時に赤血球輸血および/または血小板輸血に依存していた患者9名ののうち、6名（67％）がベースライン後56日間の任意の期間中に赤血球輸血および血小板輸血に依存しなくなった。

ベースライン時に赤血球と血小板の両方の輸血を受けなかった患者9名のうち、7名（78％）はベースライン後56日間の期間中、輸血に依存しなかった。

最も一般的な副作用は、AMLに対するivosidenib単独療法で観察される一般的な副作用と同様だった。

これらには、消化管毒性（下痢、便秘、粘膜炎、吐き気）、関節痛、疲労、咳、筋肉痛、発疹が含まれる。

TibsovoはQTc延長を引き起こす可能性もある。

処方情報には、生命を脅かすか致命的となる可能性がある分化症候群のリスクについて医療専門家と患者に注意喚起する囲み警告が含まれている。

（2023年10月27日公開）