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Mount Sinaiの医師科学者らは、骨髄がんの骨髄線維症に対する新たな治療法が安全で忍容性が高く、第1b臨床試験で患者にわずかな改善をもたらすことを発見した。

この研究成果は、12月に開催されたAmerican Society of Hematologyの年次総会で口頭発表された。

AVID200と呼ばれるこの治療法を受けた患者は、症状の負荷、貧血、脾臓肥大に改善がみられた。この結果は、本療法の安全性を確認し、有効性を示すいくつかのエビデンスを示したが、安全性と最適な投与量を見つけることが第一の目的であり、研究者らは、患者への影響を最適化するためには本療法を他の薬剤と併用する必要があると結論づけた。

「これは、Tisch Cancer Instituteにおける最先端のトランスレーショナルリサーチを証明するものである」と、同研究所の新設されたCenter of Excellence for Blood Cancer and Myeloid Disordersのセンター長であるJohn Mascarenhas医学博士は述べている。この研究センターは、血液がんの患者の治療に科学を応用するために設立された。

「研究者らはこの治療法をラボで実験し、医師科学者らは第1相臨床試験を成功させた。現在、最適な併用療法のアプローチはMount Sinaiで進行中の臨床研究のテーマである。
この試験で最も興味深い所見は、患者の一部で血小板数が持続的に改善したことであり （うち3名は正常化した） 、Mount Sinaiの研究者であるRonald Hoffman医師、Anna Rita Migliaccio博士、Lillian Varricchio博士が実施した前臨床試験を支持するものであった」

骨髄線維症は骨髄がんの一種で、血球の正常な産生を妨げ、脾臓の腫大、骨髄の広範な瘢痕化、赤血球と血小板の減少を引き起こし、出血のリスクを高める。

骨髄線維症は、第一選択薬が無効となった患者さんの予後が悪いことがよく知られており、これらの患者さんを救うための新たな治療法が緊急に必要とされている。

この多施設共同試験に登録された患者21名にAVID200を投与し、安全性を確認することがこの試験の主な目的だったが、一部の患者さんでは血小板が増加し、肥大した脾臓が小さくなった。

しかし、臨床上の有益性が認められたにもかかわらず、患者の骨髄瘢痕化は減少しなかったため、医師らは今後、AVID 200を他の合理的な治療法と併用する必要があると考えている。

https://ecancer.org/en/news/21402-ash-2021-researchers-present-encouraging-clinical-trial-results-on-novel-therapy-for-bone-marrow-cancer

（2021年12月14日公開）